Генната терапия е важна техника, която се използва за лечение или предотвратяване на генетични заболявания чрез въвеждане на гени за липсващи или дефектни гени. Някои заболявания могат да бъдат излекувани чрез вмъкване на здрави гени на мястото на мутирали или липсващи гени, отговорни за болестта. Генната терапия се прилага предимно за соматични клетки, отколкото зародишни клетки и може да бъде категоризирана в два основни типа, наречени Ex vivo генна терапия и In vivo генна терапия. Ключовата разлика между Ex vivo и In vivo генната терапия е тази терапевтичните гени се прехвърлят на инвитро клетъчни култури и се въвеждат отново на пациент в ex vivo генна терапия докато гените се доставят директно в тъканите или клетките на пациента, без да се култивират клетките инвитро in vivo генна терапия.
СЪДЪРЖАНИЕ
1. Преглед и ключова разлика
2. Какво е Ex Vivo генна терапия
3. Какво е In vivo генната терапия
4. Паралелно сравнение - Ex Vivo срещу In Vivo генна терапия
5. Резюме
Ex vivo генната терапия е вид генна терапия, която включва външна модификация на пациентската клетка и повторно въвеждане на нея на пациента. Клетките се култивират в лабораториите (извън тялото на пациента) и се вмъкват гени. Тогава стабилните трансформанти се избират и въвеждат отново в пациента за лечение на болестта. Ex vivo генната терапия може да се прилага само за определени видове клетки или избрани тъкани. Клетките на костния мозък са клетките, често използвани за ex vivo генна терапия.
В генната терапия Ex vivo са включени няколко основни стъпки, както следва;
При ex vivo генна терапия, носители или вектори се използват за доставяне на гени в целевите клетки. Успешното доставяне на ген зависи от носещата система и важните вектори, използвани в ex vivo генната терапия са вируси, клетки от костен мозък, човешка изкуствена хромозома и др. В сравнение с in vivo генната терапия, ex vivo генната терапия не включва неблагоприятна имунологична реакции в тялото на пациента, тъй като е направена генетичната корекция инвитро. Успехът обаче зависи от стабилното включване и експресията на корекционния ген в тялото на пациента.
Фигура 01: Ex vivo генна терапия
In vivo генната терапия е техника, която включва директна доставка на гени в клетките на определена тъкан вътре в тялото на пациента за лечение на генетични заболявания. Може да се прилага върху много тъкани на човешкото тяло, включително черния дроб, мускулите, кожата, белите дробове, далака, мозъка, кръвните клетки и др. Терапевтичните гени се въвеждат от ветеринарни или невирусни вектори в пациента. Успехът обаче зависи от няколко фактора, като ефективно усвояване на терапевтичния ген, пренасящ вектори от целевите клетки, вътреклетъчно разграждане на гените в целевите клетки и поглъщане на гена от ядрото, експресионна способност на гена и т.н..
Фигура 02: In vivo генна терапия
Ex Vivo срещу In Vivo генна терапия | |
Ex vivo генната терапия е вид генна терапия, която се провежда външно към тялото на пациента. Генетичната модификация се извършва извън тялото. | In vivo генната терапия е друг вид генна терапия, която се извършва директно, когато дефектните клетки са все още в тялото. Гените се променят, когато са все още вътре в тялото. |
Изолация и култивиране | |
Дефектните клетки се изолират и култивират в лабораторията. | Дефектните клетки не се изолират или култивират в лабораторията. |
Избор на трансформанти | |
Стабилните трансформанти се избират преди повторно въвеждане. | Стабилните трансформатори не могат да бъдат избрани. |
Нежелателен имунологичен отговор | |
Този метод не въвежда неблагоприятни имунологични реакции в тялото на пациента. | Този метод въвежда неблагоприятни имунологични реакции в тялото на пациента. |
Терапевтичните гени се въвеждат в тялото на пациента като лечение на определени заболявания. Известна е като генна терапия и може да се извърши по два начина, а именно ex vivo генна терапия и in vivo генна терапия. Разликата между ex vivo и in vivo генната терапия е, че вмъкването на ген в ex vivo генната терапия се извършва в клетъчните култури вън от тялото на пациента и коригираните клетки се въвеждат отново на пациента, докато in vivo генната терапия се въвежда директно в вътрешни прицелни тъкани без изолиране на клетките. Успехът на двата процеса зависи от стабилното въвеждане и трансформация на терапевтичните гени в клетките на пациента.
справка:
1. ”Какво е генна терапия? - Начална справка за генетиката. " Националната медицинска библиотека на САЩ. Национални здравни институти, n.d. Web. 24 април 2017г.
2. ”Оценка на клиничния успех на Ex Vivo и In vivo генната терапия | JYI - Списание за студенти. “ JYI The Undergraduate Research Journal. N.p., n.d. Web. 24 април 2017г
3. Кристал, Роналд Г. „Стратегии за генна терапия in vivo и ex vivo за лечение на тумори с помощта на венозни трансфери на аденовирус. SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 24 април 2017г
С любезност на изображенията:
1. “ExVivoGeneTherapy pl” от Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Собствена работа (CC BY-SA 3.0) през Commons Wikimedia
2. „In vivo генна терапия pl“ от Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Собствена работа (CC BY-SA 3.0) през Commons Wikimedia